Thuốc hiếm là gì? Quy định về Danh mục thuốc hiếm?

Bộ y tế ban hành Thông tư số 26/2019/TT-BYT quy định danh mục các loại thuốc hiếm hiện nay. Thực tế tại Việt Nam, việc chi trả cho thuốc hiếm chi phí rất cao. Những loại thuốc xếp vào danh mục thuốc hiếm phải đáp ứng đủ các tiêu chí, điều kiện nhất định. Vậy thuốc hiếm là gì? Quy định về Danh mục thuốc hiếm như thế nào?

CÔNG TY LUẬT TNHH DƯƠNG GIA

Trụ sở chính: 89 Tô Vĩnh Diện, phường Khương Đình, Hà Nội.

Chi nhánh Đà Nẵng: 141 Diệp Minh Châu, phường Hoà Xuân, Đà Nẵng.

Chi nhánh TPHCM: 161A Đào Duy Anh, phường Đức Nhuận, TPHCM.

Tổng đài tư vấn pháp luật: 1900.6568

Số điện thoại Luật sư: 037.6999996

Email: luatsu@luatduonggia.vn

1. Thuốc hiếm là gì?

Căn cứ khoản 30 Điều 2 Văn bản hợp nhất số 05/VBHN-VPQH quy định thuốc hiếm chính là loại thuốc với mục đích để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp hoặc thuốc không sẵn có theo quy định của Bộ trưởng Bộ Y tế.

2. Quy định về Danh mục thuốc hiếm?

I. Danh mục thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp

TT	Tên hoạt chất	Đường dùng, dạng bào chế, nồng độ, hàm lượng của thuốc hiếm	Chỉ định phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp
I. Thuốc hóa dược và sinh phẩm
1	[gly2] Recombinant human glucagon-like peptide	Tiêm: Các dạng	– Điều trị hội chứng ruột ngắn (Short Bowel Syndrome)
2	Acalabrutinib	Uống: Các dạng	– Điều trị bệnh u lympho tế bào vỏ
3	Acetylcystein	Tiêm: Dung dịch tiêm	– Điều trị quá liều Acetaminophen từ trung bình đến nặng
4	Afatinib	Uống: Các dạng	– Điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn có đột biến thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) không kháng thuốc. – Điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), thuộc loại ung thư phổi tế bào vảy, tiến triển tại chỗ hoặc di căn, đang hoặc đã được hóa trị liệu bằng các dẫn chất của platin.
5	Agalsidase alfa	Tiêm: Các dạng	– Điều trị bệnh Fabry
6	Agalsidase beta	Tiêm: Các dạng	– Điều trị bệnh Fabry
7	Alectinib	Uống: Các dạng	– Điều trị bệnh nhân ung thư phổi không điển hình (ALK), ung thư phổi tế bào nhỏ không di căn (NSCLC), không bao gồm bệnh nhân tiến triển hoặc không dung nạp với crizotinib.
8	Alemtuzumab	Tiêm: Các dạng	– Điều trị bệnh bạch cầu dòng lympho tế bào B mãn tính mà trước đó bệnh nhân đã được điều trị với tác nhân alkyl hóa và những bệnh nhân điều trị thất bại với fludarabine. – Chỉ định cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh xơ cứng rải rác thể tái phát – thuyên giảm (RRMS), có bệnh đang hoạt động dựa trên lâm sàng hoặc chẩn đoán hình ảnh.
9	Alglucosidase alpha	Tiêm: Các dạng	– Điều trị bệnh dự trữ glycogen type II (Bệnh Pompe). Chỉ định trên bệnh nhân người lớn và trẻ em mọi độ tuổi.
10	Alpha-1 proteinase inhibitor (human)	Tiêm: Các dạng	– Yếu tố ức chế alphal-proteinase được chỉ định cho liệu pháp điều trị duy trì và bổ sung lâu dài cho bệnh nhân người lớn có triệu chứng khí phế thũng do bệnh thiếu alphal-proteinase bẩm sinh
11	Amiodaron	Tiêm: Các dạng	– Điều trị cấp tính và điều trị dự phòng nhịp nhanh thất hoặc rung thất đe dọa tính mạng.
12	Anagrelid	Uống: Viên 0,5mg	– Điều trị tăng tiểu cầu tiên phát
13	Antihemophilic factor (recombinant), Fc fusion protein	Tiêm: Các dạng	Chỉ định trên người lớn và trẻ em mắc bệnh Hemophilia A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh) để: – Điều trị, kiểm soát theo nhu cầu các đợt chảy máu; – Xử trí chảy máu khi phẫu thuật; – Điều trị dự phòng thường quy để giảm tần suất các đợt chảy máu.
14	Antihemophilic factor (recombinant), porcine sequence	Tiêm: Các dạng	– Chỉ định cho cơn cấp chảy máu của bệnh nhân người lớn bị bệnh hemophilia A mắc phải.
15	Aprotinin	Tiêm: Dung dịch tiêm	– Sử dụng dự phòng để giảm mất máu trong phẫu thuật và yêu cầu truyền máu tương đồng trên bệnh nhân trải qua phẫu thuật bắc cầu mạch vành trong quá trình phẫu thuật ghép động mạch vành lặp lại, và trong một số trường hợp được lựa chọn phẫu thuật ghép động mạch vành sơ cấp, nguy cơ chảy máu đặc biệt cao (cầm máu bị suy yếu) hoặc nơi truyền máu không có sẵn hoặc không được chấp nhận.
16	Arsenic trioxid	Tiêm: Dung dịch tiêm, lọ 10mg/10ml	– Điều trị bệnh bạch cầu tiền tủy bào cấp tính
17	Artemether	Tiêm: Các dạng	– Để điều trị nhiễm trùng do P.falciparum hoặc nhiễm trùng hỗn hợp bao gồm P. falciparum
18	Atezolizumab	Tiêm: Các dạng	– Điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC). – Điều trị bệnh nhân giai đoạn IIb, IIc, III và IV u ác tính. – Điều trị giai đoạn llb, llc, lll và u ác tính IV.
19	Avelumab (Recombinant human monoclonal IgG1 antibody against programmed death ligand-1)	Tiêm: Các dạng	– Điều trị ung thư biểu mô tế bào Merkel di căn
20	Azathioprin	Uống: Các dạng	– Điều trị các biểu hiện bệnh về miệng của người bệnh có mô ghép
21	Bacteries BCG	Tiêm: Dung dịch tiêm	– Điều trị bệnh u nhú đường hô hấp tái phát
22	Basiliximab	Tiêm: Các dạng	– Phòng ngừa thải loại cơ quan rắn
23	Bedaquilin	Uống: Các dạng	– Điều trị bệnh lao thể hoạt động
24	Belinostat	Tiêm: Các dạng	– Điều trị Lymphoma tế bào T máu ngoại vi.
25	Bendamustin	Tiêm: Các dạng	– Điều trị Lơ xê mi kinh dòng lympho. – Điều trị u lympho dạng nang. – Điều trị u lympho tế bào nhỏ. – Điều trị u lympho tương bào lympho. – Điều trị u lympho vùng rìa của lách. – Điều trị u lympho tế bào B vùng rìa kiểu MALT (Mucosa-Associated Lymphoma Tissue). – Điều trị u lympho vùng rìa hạch (Collectively Indolent B-cell Non-Hodgkin’s Lymphoma)
26	Betamethason	Uống: Dung dịch uống nhỏ giọt; Tiêm: Các dạng	– Điều trị chứng thất điều-giãn mạch
27	Bivalirudin	Tiêm: Các Dạng	– Sử dụng như chất chống đông máu ở những bệnh nhân mắc hoặc có nguy cơ mắc bệnh giảm tiểu cầu do Heparin/hội chứng huyết khối giảm tiểu cầu do Heparin
28	Bleomycin sulfat	Tiêm: Các dạng	– Điều trị tràn dịch màng phổi ác tính.
29	Blinatumomab	Tiêm: Các dạng	– Điều trị Lơ xê mi cấp dòng lympho.
30	Bosutinib	Uống: Các dạng	– Điều trị bệnh Lơ xê mi kinh dòng tủy
…………………………………

II. Danh mục thuốc không sẵn có

TT	Tên hoạt chất	Đường dùng, dạng bào chế, nồng độ, hàm lượng của thuốc hiếm	Ghi chú
I. Nhóm thuốc hóa dược và sinh phẩm
1	Acid folic đơn thành phần (Vitamin B9)	Uống: các dạng
2	Acid Fusidic	Uống: Các dạng
3	Acid Para- aminobenzoic	Uống: Các dạng
4	Acid valproic	Tiêm: Bột pha tiêm
5	Acitretin	Uống: Các dạng
6	Adenosin	Tiêm: Các dạng
7	Altretamin	Uống: Các dạng
8	Ambenonium	Uống: Các dạng
9	Aminolevulinic acid	Uống: Các dạng
10	Amitriptylin clorhydrat	Tiêm: Các dạng
11	Anetholtrihion	Uống: Các dạng
12	Anti thymocyte immunoglobulin	Tiêm: Các dạng
13	Anti-D immunoglobuline human	Tiêm: Các dạng
14	Apomorphin	Uống: Các dạng
15	Artesunat	Tiêm: Các dạng
16	Artesunate 100mg + Mefloquin base 200mg	Uống: Các dạng
17	Atenolol	Tiêm: Dung dịch tiêm
18	Atomoxetine	Uống: 10mg; 40mg
19	Atropin	Tiêm: Dung dịch tiêm 1mg/ml; Nhỏ mắt: Dung dịch nhỏ mắt 1 %
20	Azacitidine	Tiêm: Các dạng
21	Betaxolol	Nhỏ mat: Dung dịch nhỏ mắt
22	Bromocriptin	Uống: Các dạng
23	Buspiron clorhydrat	Uống: Các dạng
24	Calci clorid	Tiêm: Dung dịch tiêm truyền nồng độ 10%
25	Calci heparinat	Tiêm: Dung dịch tiêm
26	Carbidopa	Uống: Viên nén dễ bẻ
27	Cariprazin	Uống: Các dạng
28	Cethexonium bromid	Nhỏ mắt: Dung dịch nhỏ mắt
29	Cibenzolin	Uống: Các dạng
30	Citrat de cafein	Dung dịch tiêm 25mg/ml; Uống: Các dạng
31	Clomipramin	Uống: Các dạng
………	……………	……………

3. Tiêu chí nào để xếp vào loại thuốc hiếm?

Căn cứ Điều 5 Thông tư số 26/2019/TT-BYT quy định về tiêu chí lựa chọn thuốc vào danh mục thuốc hiếm gồm có:

– Đối với danh mục thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp thì loại thuốc đó phải có một trong các tiêu chí sau:

+ Thuốc có chỉ định được phân loại và cấp phép lưu hành là thuốc hiếm bởi một trong các cơ quan quản lý tham chiếu.

+ Thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp theo quy định của Bộ trưởng Bộ Y tế.

– Đối với danh mục thuốc không sẵn có, loại thuốc đó phải đảm bảo là thuốc mà trên thị trường Việt Nam chưa có sẵn các thuốc khác có khả năng thay thế hoặc thuốc có tài liệu chứng minh mang lại lợi ích đáng kể về mặt chất lượng, an toàn, hiệu quả so với các thuốc khác có khả năng thay thế trên thị trường trong nước và quốc tế; đồng thời thuộc một trong những trường hợp sau:

+ Là thuốc phóng xạ, chất đánh dấu.

+ Là vắc xin, thuốc chẩn đoán hoặc thuốc phòng bệnh có tỷ lệ sử dụng ước tính không quá 8.000 trường hợp mỗi năm tại Việt Nam.

+ Là thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị các bệnh có tỷ lệ ca bệnh hiện lưu hành trong một quần thể ngay tại một thời điểm thấp không quá 0,05% dân số (Prevalence rate – tỷ lệ lưu hành) và thuộc một trong các trường hợp: